融合AI与RNA技术 InFocus Therapeutics独创RNA靶向小分子药物平台 加速新药开发
- 林佩莹／台北
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目前生物制药技术在多种疾病治疗领域已有显着成果，但药物研发仍面临诸多挑战，包括制程繁琐、研发成本高昂、靶点选择受限，以及细胞内药物作用效率不佳等难题。尤其对于部分无法以蛋白质药物精准控制的基因或RNA层级病变，更是导致疗效受限的关键。
在RNA生物学快速进展的当下，愈来愈多新创投入RNA药物开发行列，而新创公司InFocus Therapeutics则以AI与RNA技术结合，打造全球首创、也是目前唯一的「RNA靶向小分子药物生成平台」，成功在短短4个月内针对脊髓性肌肉萎缩症（SMA）开发出两组候选药物，并推进至动物毒理与病理试验阶段，展现惊人研发效率。
InFocus Therapeutics创始人暨CEO方晓薇（Emily Fang）表示，传统药物开发流程不仅耗时费力，且成功率低，尽管大型药厂近年也积极投入RNA药物领域，但在缺乏创新研发模式下，成效有限；另一方面，多数AI新创则苦无药物开发背景支撑，难以真正落地转化。
InFocus之所以能快速取得成果，正是因为团队兼具AI与RNA技术专长，让新药开发得以跳脱旧有框架，得以在4个月内找出2组候选药物，这在业界前所未⾒，也成为最大竞争优势。
RNA 靶向药物成效佳 研发效率提升40倍
创立于2023年的InFocus Therapeutics，聚集来自RNA医学、分子生物学、AI演算法与财务等多领域专家，专注开发可直接作用于RNA靶点的小分子化学药物，应用范畴锁定肿瘤与神经退化性疾病等高难度领域。
「RNA靶向小分子药物生成平台」，结合多项独家AI模块与数据库技术，从分子设计、筛选、结构预测到验证流程皆高度自动化，能有效找出具「同类最佳潜力」（best-in-class potential）的候选药物。
以SMA为例，平台在短时间内成功筛选出IFT-0000002与IFT-0000003两种化合物，在实验中展现高度活性表现，并具良好的口服吸收性与毒理数据，为未来进一步开发打下基础。
方晓薇强调，InFocus平台的RNA药物开发成功率高达40%，远高于传统小分子药物约1%的开发成功率，这是该平台最核心的竞争力。
目前公司正启动100万美元的天使轮募资计划，资金将用于完成SMA产品的动物毒理与病理测试，并同步展开针对抗药性摄护腺癌与大肠直肠癌等两项新RNA癌症靶点药物的研发工作，扩大平台应用深度与广度。
设立台湾子公司 争取临床合作机会
台湾拥有世界级医疗体系、完善的健保制度与高度数码化的病历系统，加上临床研究能量丰沛，长年来为全球药厂首选的临床实验据点。InFocus Therapeutics也看好台湾优势，规划于2025年设立子公司，除加速在地人才招募与临床夥伴合作外，也将配合公司2026年提出的临床试验申请布局，正式启动产品进入临床验证阶段。
方晓薇分享，在寻找台湾合作机会过程中，因缘际会下接触到TTA（Taiwan Tech Arena），决定加入其育成计划，目前也已获得Mosaic加速器的辅导资源，为接下来的募资与国际市场拓展奠定基础。「我们加入TTA不久，就有机会参与2024年创业者募资（Founder Pitch）活动，对提升曝光度与连结投资圈有非常实质的帮助。」
她补充表示，未来除产品研发外，公司也希望透过TTA扩展更多国际投资人网络，加速完成天使轮募资，进一步强化InFocus在RNA靶向小分子药物领域的领先地位，为公司长远发展奠定稳健基础。。
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