康霈新药CBL-514获欧盟EMA授予孤儿药资格认定（ODD），将有助加速临床开发

•  来自台湾之首见治疗窦根氏症新药CBL-514继年初获美FDA授予孤儿药(ODD)与快速审查(FTD)认定后，再取得欧盟药品管理局所颁发ODD
•  窦根氏症为尚无核准药物之严重慢性罕见疾病，患者全身长有痛性脂肪瘤
•  CBL-514二期窦根氏症试验数据显示其可显着清除或缩小痛性脂肪瘤50%，且可改善疼痛指数4.7分(总分10分，分数越高疼痛程度越严重)。美国FDA核准进行中之CBL-514临床2b期窦根氏症试验已于8月开始收案，预计2025年第四季取得临床统计结果

《2024年11月12日》 康霈生技全球首创之505(b)(1)全新小分子新药CBL-514于日前已取得欧盟药品管理局（EMA）授予治疗窦根氏症（Dercum's Disease）的「孤儿药资格认定」（Orphan Drug Designation, ODD）。根据这项认定，康霈可获得欧盟EMA给予的临床开发协助、查验登记审查费用减免及10年市场专卖保护期等多项优惠措施。除此认证之外，该候选药物已于2024年2月取得美国食品药物管理局（FDA）所颁发之快速审查资格（Fast Track Designation）与孤儿药资格认定（ODD），是全球目前唯一获美国FDA同时授予此双资格以治疗窦根氏症之新药。由于CBL-514是目前全球治疗窦根氏症的药物中临床开发速度最快、也是唯一在临床疗效取得统计显着意义的新药，未来将有机会成为全球第一个核准治疗窦根氏症的药物。且经美国与欧洲之资格认定，将有利于加速康霈对CBL-514之临床开发，增加该产品上市后之优势，并更快为罕病患者提供治疗的选择。

根据目前已完成之CBL-514窦根氏症二期试验（CBL-0201DD Phase 2），CBL-514可让高达64.5%的痛性脂肪瘤缩小超过50%或完全清除，并可显着降低疼痛指标4.7分(总分10分，分数越高疼痛程度越严重)。目前经美国FDA核准执行之CBL-514窦根氏症2b期临床试验（CBL-0202DD Phase 2b）已于今年8月开始收案，预计2025年Q4取得临床统计结果。

声明

本文章及网站中所发布之相关数据含有预测性叙述，此类叙述是基于现况的预测和评估。这些预测性叙述将受不确定性、风险与其他非本公司所能掌控等因素影响。惟仍存有许多因素可能使事件的发展或其实际结果与预测性叙述有重大差异。本公司不负任何更新或修订之责任。此外，本新闻稿中所述疗效数据系依据经美国FDA核准的客观临床试验结果，并不代表上市后之疗效。本公司专注于新药研发，目前所有药物皆处于研发阶段，尚未有直接销售至医疗机构或消费者的上市药品。

关于欧盟孤儿药资格 EMA Orphan Drug Designation

欧盟 EMA「孤儿药资格」是源自欧洲议会和理事会第141/2000号法规，为欧盟为保障在欧盟患病率低于每10,000人中5人或明显无法回收开发成本之特殊疾病，使其能有药物可医治而特别给予药厂的鼓励措施。取得欧盟 EMA授予孤儿药资格之新药，可获得欧盟不同会员国各自规定之临床试验支出抵税或其他审查费用减免等优惠措施；并在最后获准上市时，如果是第一个核准用于此适应症的药物或可显着证明新药的临床疗效比其他相同适应症已核准之疗法更佳时，将可取得10年市场专属期（market exclusivity）。更多关于欧盟EMA之孤儿药资格认定之信息，请拜访欧盟EMA官方网站：https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/orphan-designation-overview

关于窦根氏症（Dercum's Disease）

窦根氏症为一种诊断困难、慢性且复发性强的严重罕见疾病，患者躯干及四肢会长有皮下脂肪异常堆积所形成的痛性脂肪瘤，是一种良性的脂肪肿瘤并伴随该部位自发性剧烈疼痛(根据康霈已完成之窦根氏症二期试验，平均疼痛分数为6.4/10)，具持续超过3个月的灼痛与灼热感，进而严重干扰患者正常生活。窦根氏症症状并不会自发性缓解或消失，且其痛性脂肪瘤有可能在短时间变大或数量增加。目前病因与其机转尚不明，但有研究指出可能与脂肪组织代谢障碍有关。文献指出，美国约有12.5万名患者，欧洲则有约24万名患者。
目前全球尚无核准的窦根氏症药物可治疗，现今使用之缓解疗法包含手术切除脂肪瘤、抽脂、麻醉/止痛药、免疫调节剂及电疗等，然而其疗效不佳并仅能短暂缓解疼痛，且伴随多种副作用。更多关于窦根氏症之介绍，请拜访美国罕病组织(NORD)官网：https://rarediseases.org/rare-diseases/dercums-disease/
根据国际研调机构最新报告Global Dercum's Disease Market Research Report Future 2023指出，2021年窦根氏症全球市场为113亿美元，年复合成长率（CAGR）为6.76%，推估2030年全球市场为199.6亿美元。

关于CBL-514

CBL-514注射剂是全球首创（first-in-class）的505(b)(1)全新小分子新药，透过诱导脂肪细胞凋亡来减少注射部位脂肪，可精准减少治疗部位脂肪，且不会造成其他细胞与组织坏死或明显伤害，副作用较现有疗法包含手术与其他非侵入式局部减脂产品更低，疗效更佳且所需疗程次数也较少。

CBL-514为具有多适应症之新药，目前适应症包含非手术局部减脂（non-surgical fat reduction）及中/重度橘皮组织（cellulite）等，同成份之新药CBL-514D适应症包含罕见疾病-窦根氏症（Dercum's disease）与阻塞型睡眠呼吸中止症（OSA）。截至目前，全球已共有521名受试者参与CBL-514相关临床试验，并有317名受试者接受过CBL-514注射治疗；根据目前已完成并取得统计结果之8项临床试验，CBL-514在不同适应症皆展现了优异且精准的疗效与良好安全性，且具有出色的统计显着性（p<0.00001或p<0.0001），预计2025年将启动局部减脂全球三期枢纽试验收案。更多关于CBL-514介绍，请拜访康霈官网：https://www.caliway.com.tw/research/15/

关于康霈

康霈生技股份有限公司于101年创立，致力于开发能超越现有疗法，改变市场创新的新药产品，将台湾充沛的新药研发量能展现给全球生医与医美产业。111年12月26日康霈正式登录兴柜，股票代号6919；113年6月通过证交所上市审查并完成上市前现金增资，并于113年10月2日正式挂牌上市。更多关于康霈，请拜访：https://www.caliway.com.tw/

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