康霈新药CBL-514之罕病窦根氏症Phase 2b开始收案 预计2025 Q4取得解盲结果

康霈生技 (6919-TW) 自主研发之市场首见 (First-in-class)候选新药CBL-514之罕病适应症—窦根氏症Phase 2b 临床试验 (CBL-0202DD Phase 2b Study, NCT06303570)已开始进行收案，预计将于 2025年 Q4 取得临床试验统计数据，实际时程将依执行进度调整。

本试验为一项经美国食品药物管理局 (U.S. FDA) 核准执行的安慰剂组对照Phase 2b临床试验，预计将纳入30位具有4到10颗痛性脂肪瘤的窦根氏症患者，分为CBL-514组与安慰剂组2个组别，给予至少1次、至多5次之CBL-514治疗或同体积的安慰剂，以评估CBL-514注射剂用于治疗窦根氏症的疗效、安全性与耐受度，并比较CBL-514组与安慰剂组在减少痛性脂肪瘤大小与疼痛程度等疗效是否具有统计显着差异 (p<0.05为具有统计显着差异)。

与CBL-514 已完成之Phase 2窦根氏症临床试验(CBL-0201DD) 4周疗程的试验设计相较，此次Phase 2b试验将延长治疗时间至16周，于开始治疗后4周到24周每次回诊评估疗效，并且采第三方中立机构以超声波评估脂肪瘤大小的变化。除此之外，相比二期Phase2主要疗效指标—痛性脂肪瘤大小变化，本试验的主要疗效指标为：与安慰剂组相比，经CBL-514治疗后的痛性脂肪瘤完全清除的百分比 (Complete Response, CR)；次要疗效指标则包含：痛性脂肪瘤部分缓解 (Partial Response) 的百分比与疼痛分数的改善等。亦即本次窦根氏症2b临床试验纳入病患更多、治疗时间更长而且期终疗效指标更具挑战性；若此试验达标，将展开枢纽三期临床试验的申请与收案。

CBL-514为目前全球治疗窦根氏症的药物中，临床开发速度最前沿，同时也是唯一临床疗效取得统计显着意义的药物，未来将有机会成为全球第一个核准用于治疗窦根氏症之药物。值得一提的是，CBL-514也是目前唯一获美国FDA同时授予「孤儿药资格认定」(Orphan Drug Designation, ODD) 及「快速审查资格认定」(Fast Track Designation) 双资格认定之窦根氏症新药，将有利于加速CBL-514的临床开发，并增加产品上市后之优势。

关于窦根氏症 (Dercum's Disease)

窦根氏症为一种慢性且复发性强的严重罕见疾病，患者躯干及四肢会有皮下脂肪异常堆积所形成的良性的痛性脂肪瘤或脂肪肿块，并伴随该部位自发性剧烈疼痛，并会有持续超过3个月的灼痛与灼热感，进而严重干扰患者正常生活。窦根氏症症状并不会自发性缓解或消失，且其痛性脂肪瘤有可能在短时间变大或数量增加。目前致病机转尚不明，但有研究指出可能与脂肪组织代谢障碍相关。

目前全球尚无核准的窦根氏症药物可治疗，现今使用之缓解疗法包含手术切除脂肪瘤、抽脂、麻醉/止痛药、免疫调节剂、电疗及针灸等，然而其疗效多不佳且仅能短暂缓解疼痛，并伴随多种副作用。

根据 Global Dercum's Disease Market Research Report Future 2023市场报告指出，2021年窦根氏症全球市场为113亿美元，依据年复合成长率(CAGR) 6.76%推估2032年全球市场为227亿美元。

CBL-514产品研发现况

CBL-514注射剂是全球首创的505(b)(1)全新小分子新药，透过诱导脂肪细胞凋亡来减少注射部位脂肪。CBL-514治疗罕见疾病窦根氏症 (Dercum's Disease) 之CBL-0201DD Phase 2临床试验 (NCT05387733) 已于2023年4月完成试验，其主要疗效指标与次要疗效指标在ITT与PP皆达到临床及统计上显着有效意义(p<0.0001)；窦根氏症CBL-0202DD Phase 2b IND已于2024年1月取得美国FDA核准执行，并于2024年8月开始收案，预计2025年Q4取得临床统计结果。

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