康霈生技窦根氏症新药CBL-514获美FDA授孤儿药资格(ODD)，未来上市有望享七年市场独卖

CBL-514为全球窦根氏症开发中药物中唯一同时取得快速审查认定与孤儿药资格认定之疗法
二期临床数据显示CBL-514使超过64%痛性脂肪瘤显着清除或缩小超过50%，且可改善疼痛达4.7分

康霈生技（6919-TW）即将进入美国临床 Phase 2b之新药CBL-514注射剂继两周前取得美国FDA快速审查资格（Fast Track Designation）后，再于台湾时间2月28日正式获美国食品药物管理局（FDA）授予治疗窦根氏症（Dercum's Disease）的「孤儿药资格认定」（Orphan Drug Designation, ODD）。

根据这项认定，康霈将可获美国FDA给予多项临床开发协助及上市后7年市场专卖保护期等优惠措施。值得关注的是，CBL-514为一药多适应症，除了罕见疾病窦根氏症，康霈还针对非手术局部减脂与橘皮组织治疗等多项适应症进行临床试验开发中。公司虽在罕病开发领先切入，但其陆续于美、澳进入二期解盲及三期临床实验之局部减脂开发，且未来将可能取代抽脂手术而改写市场领域更是让人期待。

美国 FDA「孤儿药资格」是源自 Orphan Drug Act（ODA），为美国国会为保障在美国罹病人数低于20万的病患能有药物可医治之特殊疾病，特别给予药厂的鼓励措施。取得美国FDA授予孤儿药资格之新药，可获得临床试验支出抵税、减免处方药使用者费用（Prescription Drug User Fee）等优惠措施；并在最后获准上市时，如果是第一个核准用于此适应症的药物或可证明新药的临床疗效比其他相同适应症已核准之疗法更佳时，将有机会取得7年市场专属期（market exclusivity）。

窦根氏症为一种慢性且复发性强的严重罕见疾病，患者身上会长有皮下脂肪异常堆积所形成的痛性脂肪，致病机转尚不明了，但有研究指出可能与脂肪组织代谢障碍有关。目前此罕病尚无核准疗法可治疗，仅能用手术切除、抽脂手术及止痛药等缓解疗法减缓疼痛。根据市场调查报告，2030年全球窦根氏症市场预估将达到近200亿美金。

目前CBL-514已陆续取得美国FDA授予治疗窦根式之快速审查资格认定（Fast Track Designation）及孤儿药资格认定，为目前唯一获美国FDA同时授予「孤儿药资格认证」与「快速审查认定」治疗窦根氏症之新药，这二项资格认定将有利于加速CBL-514之临床开发，增加产品上市后之优势。由于CBL-514是全球目前治疗窦根氏症临床开发速度最快、也是唯一临床疗效取得统计显着意义的药物，未来将有机会成为全球第一个核准治疗窦根氏症的药物。

CBL-514治疗窦根氏症之CBL-0202DD Phase 2b临床试验IND已于今年1月取得美国FDA核准执行，预计将于今年Q2开始收案。