云顶新耀宣布国内台湾地区和韩国药政部门授予Nefecon加速审批，用于治疗原发性IgA肾病

-- 国内台湾地区药政部门授予Nefecon加速核准机制（AAD）认定，将显着加快在台湾地区的审批流程，缩短获批时间

-- 韩国食品和药品安全部授予Nefecon ODD资格认定，将加快Nefecon在韩国的新药上市许可申请和批准进程，并增加获得优先审评的机会

-- Nefecon是全球50年来针对IgA肾病的首创治疗药物，在美国和欧盟已获批上市, 国内大陆将其作为突破性治疗品种已受理新药上市许可申请

云顶新耀（HKEX 1952.HK）是一家专注于创新药开发及商业化的生物制药公司，致力于满足大中华地区和其他亚洲地区尚未被满足的医疗需求，今日宣布国内台湾地区和韩国药政部门授予Nefecon (布地奈德迟释胶囊) 在新药上市许可申请和批准上的加速审批。Nefecon是全球50年来针对IgA肾病的首创治疗药物，也是云顶新耀肾脏疾病产品组合中的主打产品，国内大陆将其作为突破性治疗品种已受理其新药上市许可申请，有望使500万IgA肾病患者受益。

云顶新耀首席执行官罗永庆表示：「我们很高兴看到Nefecon在台湾地区和韩国获得加速审批资格，从而可以更快地为亚洲的IgA肾病患者提供疾病首创的治疗药物。虽然原发性IgA肾病在亚洲的发病率远高于世界其他地区，但目前仍无针对这一慢性疾病的有效治疗药物，进一步凸显了患者对这款创新药物的重大迫切需求。」

国内台湾地区药政部门授予Nefecon加速核准机制（AAD）认定，这表明Nefecon将基于关键性全球3期临床研究 NefIgArd试验 A部分的主要结果提交台湾地区的新药上市许可申请和获得优先审评，从而显着加速审批流程、缩短获批时间。同时，韩国食品和药品安全部授予Nefecon ODD^[i] 资格认定，这将加快Nefecon在韩国的新药上市许可申请和批准进程，并增加获得优先审评的机会。国内国家药品监督管理局（NMPA）也在本月受理了Nefecon在国内大陆的新药上市许可申请，标志着在为国内原发性IgA肾病患者提供该疾病首创疗法上，云顶新耀又迈进了重要一步。国内国家药监局于2020年12月将Nefecon纳入突破性治疗（BTD）品种。

云顶新耀于今年4月份公布国内人群亚组在接受Nefecon治疗9个月后，蛋白尿下降和稳定肾小球滤过率（eGFR）的结果与全球3期临床研究 NefIgArd A部分的主要结果一致。2020年11月，NefIgArd 试验A部分的主要结果显示达到了研究缺省的主要终点。2022年10月，A部分研究结果在《Kidney International》杂志上发表。结果显示：在维持稳定RAS阻断剂治疗的基础上，治疗9个月后，Nefecon组的尿蛋白肌酐比（UPCR）与安慰剂组相比降低了27%，Nefecon组和安慰剂组的UPCR较基线值分别减少31%和5%。在肾功能保护方面，治疗9个月后，Nefecon组的eGFR维持稳定，较基线仅下降0.17ml/min/1.73 m²，而安慰剂组的eGFR下降4.04 ml/min/1.73 m²。Nefecon组的eGFR治疗获益达到3.87 ml/min/1.73 m²，具有统计学意义(P = 0.0014)。在安全性方面，Nefecon耐受性良好，未发生严重的感染相关不良事件。

肾脏疾病是云顶新耀的重点关注领域。除了拥有Nefecon这一临床开发后期的主打产品外，公司的肾病产品组合还包括EVER001，一种新一代共价可逆的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，正在临床开发用于治疗肾小球疾病。公司内部研发团队还将继续开展针对肾病的创新药物研发，现有多个肾病研发项目正处于临床前阶段，其中进展最快的一款针对肾小球肾病的候选药物预计将在未来两年内提交临床试验申请。

关于Nefecon

Nefecon 是口服靶向布地奈德迟释胶囊，成为目前全球首个 IgA 肾病的靶向治疗药物，用于具有进展风险的成人原发性 IgA 肾病，降低蛋白尿水平。 Nefecon是布地奈德的创新口服靶向迟释制剂，而布地奈德是一种具有强糖皮质激素活性和弱盐皮质激素活性的糖皮质激素，首过代谢程度极高。 Nefecon专为 IgA 肾病患者研制，迟释胶囊含布地奈德 4mg ，覆以肠溶包衣，使得药物可以完整无损地到达回肠，每粒Nefecon胶囊中所含的布地奈德包衣微丸，靶向作用于回肠末端的黏膜B 细胞（包括派尔集合淋巴结），从而减少诱发 IgA 肾病的半乳糖缺陷的 IgA1 抗体（ Gd-IgA1 ）产生，进而在发病机制上游阶段治疗 IgA 肾病。2019 年 6 月，云顶新耀与 Calliditas 签订独家授权许可协议，获得在大中华地区和新加坡开发以及商业化 Nefecon的权利。该协议于 2022 年 3 月扩展，将韩国纳入云顶新耀的授权许可范围。

关于云顶新耀

云顶新耀是一家专注于创新药开发及商业化的生物制药公司，致力于满足亚洲市场尚未满足的医疗需求。云顶新耀的管理团队在国内及全球领先制药企业从事过高质量临床开发、药政事务、化学制造与控制（CMC）、业务发展和运营，拥有深厚的专长和丰富的经验。云顶新耀已打造多款有潜力成为全球同类首创或者同类最佳的药物组合，其中大部分已经处于临床试验后期阶段。公司的治疗领域包括心肾疾病、自身免疫性疾病、感染性和传染性疾病。有关更多信息，请访问公司网站： www.everestmedicines.com。 

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[i] ODD 是指孤儿药资格认定