国鼎生技接获CRO机构通知完成转移性胰脏癌人体I/II期临床试验统计数据

国鼎生物科技股份有限公司于台湾时间2024/01/02接获CRO机构通知完成转移性胰脏癌人体I/II期临床试验统计数据，主要数据(Full Analysis Set)如下:
  (1)中位数疾病无恶化存活期(Median PFS): 5.3个月(主要评估指标)
  (2)6个月疾病无恶化存活率(PFS rate): 41.7%(主要评估指标)
  (3)中位数整体存活期(Median OS): 14.1个月(次要评估指标)
  (4)6个月存活率(OS rate): 85.5%(次要评估指标)
  (5)12个月存活率(OS rate): 62.2%(次要评估指标)

本试验为研发中口服剂型新药Antroquinonol(Hocena)联合胰脏癌标准治疗法，针对转移性胰脏癌的第一线用药。本试验为单臂研究，与标准治疗(nab-paclitaxel + gemcitabine combination)的III期研究结果相比，Antroquinonol联合标准治疗后，中位数疾病无恶化存活期(Median PFS)为5.3个月，低于标准治疗法为5.5个月；6个月疾病无恶化存活率(PFS rate)为41.7%，低于标准治疗法为44%；中位数整体存活期(median OS)为14.1个月，高于标准治疗法为8.5个月；6个月整体存活率为85.5%，高于标准治疗法为67%；12个月整体存活率为62.2%，高于标准治疗法为35%。

美国食品药物管理局(FDA)定义在特定疾病的背景下具有临床意义(clinically meaningful)的积极治疗效果被称为「临床益处」(clinical benefit)。另美国临床肿瘤医学会(ASCO)的专家委员会为胰脏癌、乳癌、肺癌及大肠癌临床试验定义了具有临床意义的目标，其中针对胰脏癌符合gemcitabine或(Nab-paclitaxel + gemcitabine)资格的患者，中位数总存活期(mOS)约为8至9个月，若与当前的标准疗法之总存活期相比，改善3至4个月以上则被认为具有临床意义的结果(clinically meaningful outcomes)。

本次统计数据观察到在中位数整体存活期、6个月存活率及12个月存活率表现较佳，国鼎生技将针对此统计结果与美国食品药物管理局(FDA)及欧洲药品局(EMA)讨论申请孤儿药药证计划。

Antroquinonol合并疗法与标准治疗(nab-paclitaxel + gemcitabine) 及gemcitabine单独治疗，这三组治疗方法比较数据如下:
         (a)中位数疾病无恶化存活期分别为5.3、5.5及3.7个月。
         (b)6个月疾病无恶化存活率分别为41.7%、44%及25%
         (c)整体存活期分别为14.1、8.5及6.7个月。
         (d)6个月的整体存活率分别为85.5%、67%及55%
         (e)12个月的整体存活率分别为62.2%、35%及22%。

Antroquinonol联合标准治疗与另一种治疗转移性胰腺癌的药物FOLFIRINOX。
         这二组治疗方法比较数据如下：
         (a)中位数疾病无恶化存活期分别为5.3及6.4个月。
         (b)6个月疾病无恶化存活率分别为41.7%及53%
         (c)整体存活期分别为14.1及11.1个月。
         (d)6个月的整体存活率分别为85.5%及76%
         (e)12个月的整体存活率分别为62.2%及48%。

此外，标准治疗(nab-paclitaxel + gemcitabine combination)所引起的血液相关不良事件，包括中性粒细胞减少症、血小板减少症及贫血，所有等级的不良反应发生率在本次试验中均得到显着改善。在非血液方面的疲劳、脱发、周围神经病变及脱水等不良反应之发生率也降低，在恶心、呕吐及腹泻等不良反应发生率则显着增加，但在肠胃道最常见之不良反应皆为轻度至中度。本研究结果表明，Antroquinonol联合标准治疗(nab-paclitaxel + gemcitabine)的安全性是可以管控的。

本试验的Antroquinonol联合疗法为转移性胰腺癌患者提供了一种潜在的一线治疗选择，此试验结果支持更扩大规模、随机及对照研究以证实本研究结果。